有一种思念，叫望眼欲穿；
有一种幸福，叫有你相伴；
有一种期盼，叫小哥正在赶来的路上。
等待的时光总是那么漫长。
但对于缺乏治疗药物的患者而言，
这时光恨不得一短再短。
好在，辉哥家的新药已被"认定"，
离被签收更近了一步！
辉瑞公司（NYSE:PFE）今天宣布，治疗转甲状腺素蛋白相关心肌病的药物Tafamidis获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定。转甲状腺素蛋白相关心肌病是一种罕见、致命且无法被正确诊断的疾病，可导致进展性心力衰竭。1,2
这项决定基于Tafamidis三期转甲状腺素蛋白相关心肌病（ATTR-ACT）研究的头条试验结果；在此项研究中，Tafamidis被证实在统计学上显著降低了全因死亡率和心血管疾病相关的住院率。1目前，尚无药物获得针对该疾病适应症的批准，转甲状腺素蛋白相关心肌病患者的平均预期寿命是确诊后3至5年。3,4
““这次获得认定，是我们为转甲状腺素蛋白相关心肌病——这种罕见致命疾病提供潜在的新治疗方案，迈出的重要一步，”辉瑞全球产品研发部门高级副总裁兼罕见病首席研发官BrendaCooperstone博士表示。“我们希望与FDA加强合作，加快审批进程，以满足患者的亟需。”
”什么是突破性治疗药物
突破性治疗药物的认定，是美国食品药品监督管理局年签署的《安全和创新法案》（FDASIA）的一部分。正如FDA的定义所述，突破性治疗药物是可以单独使用或与其它药物合并使用以治疗某种严重的或危及生命的疾病或身体状况的药物；且初步的临床证据表明：在一个或多个重要的临床终点上，该药物体现出相比于现有治疗方法的重大改善，比如在临床研发早期观察到的实质性治疗效果。对于被认定为突破性疗法的药物，FDA可以加快此类药物的研发和审批进程。5
关于Tafamidis
Tafamidis是一种仍处于研究阶段的治疗转甲状腺素蛋白相关心肌病药物，此项适应症尚未获得批准。年，Tafamidis在欧盟和美国获得了治疗转甲状腺素蛋白相关心肌病的孤儿药认定。年5月，美国FDA批准了Tafamidis治疗转甲状腺素蛋白相关心肌病的快速审核资格；此外，年3月，日本卫生福利部批准了Tafamidis此项适应症的SAKIGAKE（领先型，先驱型）药物称号。
关于转甲状腺素蛋白相关心肌病
转甲状腺素蛋白相关心肌病是一种罕见、致命且无法被正确诊断的疾病，可导致进展性心力衰竭。1,2转甲状腺素蛋白相关心肌病的患病率目前未知；据估计，真正被诊断的患者不足1%。目前，尚无药物获得治疗该疾病的特定适应症的批准，转甲状腺素蛋白相关心肌病患者的平均预期寿命是确诊后3至5年。3,4
-END-参考资料：
1.Dataonfile.PfizerInc.NewYork,NY.
2.THAOS-TransthyretinAmyloidosisOut白癜风扩散的症状白癜风症状图
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