MyoKardia公司日前发布了MYK-药物治疗肥厚型心肌病（HCM）1期临床试验中得出的两个数据，并计划在今年下半年启动MYK-药物2期PIONEER-HCM临床试验研究。1期研究表明，MYK-能够降低HCM患者的心肌收缩力，并有降低流出道压差的潜力。2期研究将侧重于肥厚型梗阻性心肌病，MyoKardia计划将探讨解除流出道梗阻作为2期PIONEER-HCM研究的主要终点。此前，美国食品和药物管理局（FDA）已授权MYK-为治疗肥厚型心肌病的“孤儿药”。
1期研究纳入了86名健康志愿者和15名HCM患者。实验数据表明，健康志愿者和HCM患者都对单剂量高达毫克的MYK-有良好的耐受性；此外，健康志愿者对每日重复剂量25毫克的耐受度良好，药理活性剂量（在受试者中能产生预期的药理作用的最低剂量）达28天，并在整个研究期间保持心肌收缩力的降低。MYK-单剂量递增研究表明，所有参与临床试验的15名HCM患者都降低了多余的心肌收缩力。而降低心肌收缩力是HCM的生物标志物，表明其可能具有调解心脏肌球蛋白的能力。
“这些数据表明，MYK-具有治疗HCM患者的潜力，为这种治疗手段有限的疾病提供了新的可能性。”MYK-研发计划的参与者之一，斯坦福大学医学中心心内科、遗传学和病理学副教授EuanA.Ashley表示，“如果获得批准，MYK-可能成为针对这种使人衰弱的心脏疾病的生物力学原因的第一药。”
肥厚型心肌病或大幅度增加房颤（可引起中风）风险，增加导致心源性猝死的恶性心率失常的风险。目前，严重的、有症状的肥厚型梗阻性心肌病可通过心脏外科手术来进行干预，而MYK-为有症状的肥厚型梗阻性心肌病患者的治疗带来了新的可能性。MyoKardia公司此次公布的资料中包括两例肥厚型梗阻性心肌病患者的单剂量数据，这两名患者在服用MYK-前诱发压差分别为28mmHg和42mmHg，单剂量给药96毫克后，他们的压差分别降低（to5mmHgand9mmHg）,这表明MYK-有减轻流出道压差的潜质。
“基于科学文献和我们自己的研究,我们认为一种能产生心肌收缩力适度降低的药剂，例如使左室射血分数相对减少5%~10%，有潜力成为肥厚型心肌病患者的治疗手段。”myokardia公司的医疗首席官dJonathanFox博士表示。“鉴于这些结果,我们计划在2期PIONEER-HCM临床试验中，对MYK-作用于HCM患者的临床效益进行更深一步的研究，达到每日剂量与那些我们的多剂量递增试验研究相一致。”
myokardia首席执行官TassosGianakakos说：“越来越多的研究结果继续支持MYK-具有改变HCM这种破坏性疾病病程的可能性。我们期待着今年晚些时候PIONEER-HCM的启动研究，以及在未来的几个月里与FDA商讨注册途径。”
相关阅读：
MYK-药1期研究证实能够降低心肌收缩力美国FDA指定其为治疗HCM的“孤儿药”
有很多读者关心MYK-的研制进展，有兴趣且有英文阅读能力的读者可以访问myokardia公司的
转载请注明：http://www.lixiaoqin18.com/xjbrhzl/10543.html
